Các thử nghiệm lâm sàng rất quan trọng vì đây là cơ sở để phát triển các loại thuốc an toàn và hiệu quả, nhưng chúng có thể chậm và tốn kém. Gánh nặng cho bệnh nhân cũng có thể cao - thời gian di chuyển đến địa điểm có thể dài (có tới 70% bệnh nhân có thể sống cách địa điểm lâm sàng hai giờ trở lên) và điều này có thể trở nên tồi tệ hơn khi các địa điểm không gần các tuyến giao thông công cộng. Thời gian di chuyển, kết hợp với thời gian dành cho các chuyến thăm khám tại phòng khám, có thể dẫn đến việc vắng mặt ở nơi làm việc hoặc trường học, hoặc các vấn đề về trách nhiệm chăm sóc. Có những rào cản ảnh hưởng đến việc tiếp cận nghiên cứu đối với người lớn tuổi, người có thần kinh đa dạng, người thuộc cộng đồng LGBTQIA+ và người thuộc nhóm dân tộc thiểu số. Tất cả những điều này có thể ảnh hưởng đến việc tuyển dụng và giữ chân bệnh nhân. [1-5]
Một trong những giải pháp cho vấn đề này có thể là thử nghiệm lâm sàng ảo, còn được gọi là thử nghiệm từ xa, kỹ thuật số, phi tập trung hoặc không có địa điểm. Những thử nghiệm này có tiềm năng làm cho quá trình phát triển thuốc hiệu quả hơn, bao gồm nhiều đối tượng hơn và tập trung hơn vào bệnh nhân, cũng như mở rộng khu vực địa lý mà bệnh nhân có thể được lựa chọn. [5, 6]
Các thử nghiệm lâm sàng ảo được tiến hành từ xa, với dữ liệu được thu thập từ bệnh nhân bất kể họ ở đâu, thay vì tại một địa điểm thử nghiệm lâm sàng cụ thể. Dữ liệu được thu thập theo nhiều cách khác nhau, bao gồm nền tảng y tế từ xa, thiết bị đeo và cảm biến. [1]
Lợi ích của thử nghiệm lâm sàng ảo
Các thử nghiệm lâm sàng ảo có thể thu thập dữ liệu tại bất kỳ địa điểm nào được chọn. Điều này có thể cải thiện việc tuyển dụng và duy trì bằng cách giảm gánh nặng đi lại cho bệnh nhân, đặc biệt là đối với người cao tuổi, người có vấn đề về khả năng vận động và người sống ở vùng nông thôn, đồng thời tránh mất thời gian làm việc hoặc học tập. Việc không phải đi xa nhà cũng có thể giúp những người có thần kinh đa dạng, những người thuộc cộng đồng LGBTQIA+ sợ bị phân biệt đối xử và những người cảm thấy rằng chủng tộc, văn hóa hoặc tôn giáo của họ loại trừ họ khỏi các nghiên cứu. [2, 3, 7]
Bằng cách loại bỏ các rào cản tiếp cận, ảolâm sàngthử nghiệm có thể cho phép các nhà nghiên cứu tiếp cận một quần thể rộng hơn và đa dạng hơn. Điều này tạo ra một tập dữ liệu phong phú hơn và mạnh mẽ hơn, phản ánh chặt chẽ hơn quần thể sẽ nhận được thuốc khi nó ra mắt thị trường. [6, 8]
Các thử nghiệm lâm sàng ảo có thể giảm chi phí cho các nhà tài trợ, bằng cách loại bỏ nhu cầu hoàn trả chi phí đi lại của người tham gia, cắt giảm chi phí địa điểm và nhân sự, đẩy nhanh quá trình ghi danh và đẩy nhanh quá trình thu thập dữ liệu. Bằng cách cải thiện việc tuyển dụng và duy trì, chúng cũng làm giảm nguy cơ các thử nghiệm cần phải được lặp lại do thiếu người tham gia. [6]
Những thách thức của thử nghiệm lâm sàng ảo
Tuy nhiên, có những thách thức đối với các thử nghiệm ảo, nhưng chúng có thể được khắc phục bằng cách lập kế hoạch. Các thử nghiệm lâm sàng ảo yêu cầu bệnh nhân sử dụng công nghệ hoặc truy cập internet có thể loại trừ những người sống ở vùng xa xôi có tín hiệu kém, không có thiết bị di động như điện thoại thông minh hoặc máy tính bảng hoặc những người có trình độ công nghệ thấp. Khoảng cách số có thể được thu hẹp bằng cách cung cấp thiết bị và dịch vụ internet, trực tiếp cho bệnh nhân hoặc thông qua quan hệ đối tác với các trung tâm cộng đồng hoặc thư viện địa phương. Nhà tài trợ thử nghiệm có thể cung cấp cho những người tham gia thử nghiệm giáo dục và đào tạo, đồng thời đảm bảo rằng những người tham gia có thể truy cập vào các bộ phận trợ giúp để được hỗ trợ thêm. [7, 8]
Có những thách thức về dữ liệu liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng ảo và các tổ chức tham gia vào lĩnh vực này cần phải nhận thức được những thách thức này và đảm bảo rằng họ có đội ngũ nhân viên được đào tạo phù hợp hoặc các cố vấn bên ngoài. Các thử nghiệm lâm sàng ảo tạo ra dữ liệu với khối lượng lớn và điều này đòi hỏi các kỹ năng xử lý và phân tích dữ liệu, cũng như chuẩn hóa dữ liệu trên các nền tảng và thiết bị kỹ thuật số. [6]
Chất lượng dữ liệu không thể được kiểm soát chặt chẽ như trong thử nghiệm lâm sàng tại chỗ - ví dụ, bệnh nhân có thể không đeo thiết bị đúng cách hoặc nguồn cung cấp dữ liệu có thể bị gián đoạn để sạc hoặc nếu phải tháo thiết bị ra để tắm hoặc tắm. Bệnh nhân cũng có thể quên truyền đạt thông tin về việc dùng các loại thuốc khác. [6, 7] Điều này phải được tính đến trong quá trình phân tích dữ liệu.
Dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng rất nhạy cảm, xét về cả góc độ kinh doanh và đạo đức. Các công ty sử dụng thử nghiệm lâm sàng ảo cần đảm bảo rằng hồ sơ được ẩn danh và các cuộc kiểm toán bảo mật thường xuyên được thực hiện. Việc giáo dục bệnh nhân về quyền riêng tư dữ liệu và cách dữ liệu của họ được sử dụng sẽ giúp xây dựng lòng tin. [8]
Việc thiếu tương tác trực tiếp và yêu cầu nhập dữ liệu hoặc đeo cảm biến có thể khiến các thử nghiệm lâm sàng ảo trở nên khó khăn đối với những người tham gia. Các tổ chức điều hành thử nghiệm cần phải nhận thức được tình trạng mệt mỏi kỹ thuật số và nỗ lực duy trì sự tương tác. [6]
Vì các thử nghiệm lâm sàng ảo vẫn còn tương đối mới, một số cơ quan quản lý có thể miễn cưỡng chấp nhận dữ liệu từ các điểm cuối hoặc nguồn ít truyền thống hơn. Tuy nhiên, điều này đang thay đổi; ví dụ, vào tháng 12 năm 2023, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành hướng dẫn về công nghệ sức khỏe kỹ thuật số để thu thập dữ liệu từ xa cho ngành và các nhà điều tra. [9] Các công ty có thể hỗ trợ quá trình này bằng cách tập trung vào các hướng dẫn và thông lệ tốt nhất. Làm việc chặt chẽ với các cơ quan quản lý không chỉ giúp các công ty đi đúng hướng mà còn cho phép họ định hình quá trình phát triển các hướng dẫn trong tương lai. [8]
Thiết bị đeo và cảm biến
Thiết bị đeo được cho phép các nhà nghiên cứu thu thập dữ liệu trong thời gian dài hơn mà không cần bệnh nhân phải đến địa điểm thử nghiệm lâm sàng. Các biến số có thể đo được bao gồm nhịp tim, kiểu ngủ, nhịp thở, nhiệt độ, mức oxy, huyết áp, lượng đường trong máu và mức độ hoạt động. Chúng cũng có thể đo các hành động cụ thể cho từnglâm sàngthử nghiệm, ví dụ như bệnh nhân gãi khi ngủ trong một nghiên cứu về bệnh chàm. [7, 8, 10]
Tuy nhiên, các thiết bị đeo được có nguy cơ bị người khác ngoài người tham gia thử nghiệm sử dụng, nhưng các nhà nghiên cứu có thể khắc phục điều này bằng cách yêu cầu dữ liệu liên tục thu thập hoặc xác định người dùng thông qua các đặc điểm sinh trắc học. [7]
Nền tảng y tế từ xa
Đại dịch COVID-19 đã thúc đẩy sự gia tăng rộng rãi hơn của y học từ xa, sử dụng công nghệ thông tin và truyền thông điện tử để hỗ trợ chăm sóc sức khỏe bên ngoài phòng khám hoặc bệnh viện. Các nền tảng y học từ xa cho phép nhân viên thử nghiệm lâm sàng kiểm tra bệnh nhân và thực hiện đánh giá từ xa, ví dụ như ngoại hình tổng thể, nhịp thở, thay đổi nhận thức và thay đổi da. [11, 12]
Thử nghiệm lai
Một số thử nghiệm có thể quá phức tạp đối với các thử nghiệm hoàn toàn ảo và có thể cần phải thăm khám thường xuyên. Vẫn có thể thực hiện một số phần của nghiên cứu dưới dạng ảo để giảm gánh nặng cho bệnh nhân trong khi vẫn duy trì liên lạc chặt chẽ với địa điểm thử nghiệm. [8]
Mặc dù các thử nghiệm lâm sàng ảo có những thách thức, nhưng chúng có thể được bù đắp bằng những lợi ích của chúng: chi phí thấp hơn, kết quả nhanh hơn và tuyển dụng dễ dàng hơn, cũng như sự tiện lợi hơn cho bệnh nhân. Chúng sẽ tiếp tục phát triển và thay đổi và sẽ giúp các công ty đưa các phương pháp điều trị mới đến với bệnh nhân nhanh hơn trong khi vẫn đảm bảo an toàn.
Tài liệu tham khảo
1. Viện Hàn lâm Khoa học, Kỹ thuật và Y học Quốc gia, Ban Y tế và Y học, Hội đồng Chính sách Khoa học Y tế và Diễn đàn về Khám phá, Phát triển và Chuyển giao Thuốc, Thử nghiệm lâm sàng ảo: Thách thức và Cơ hội: Biên bản Hội thảo, biên tập bởi C. Shore, E. Khandekar và J. Alper. 2019, Washington (DC).
2. Elvidge, S., Queering clinical research. Blog Peakwords: Viết về khoa học, ngày 27 tháng 3 năm 2024. Có tại: https://www.peakwords.com/the-blog-writing-about-science/queering-clinical-research.
3. Elvidge, S., Tại sao sự đại diện đa dạng trong nghiên cứu lâm sàng lại quan trọng. Pharma Sources: Một góc nhìn về ngành công nghiệp dược phẩm sinh học, ngày 19 tháng 3 năm 2024. Có tại: https://www.pharmasources.com/industryinsights/why-diverse-representation-in-clinical-r-76347.html.
4. Adams, B., Sanofi ra mắt dịch vụ thử nghiệm ảo mới với Science 37. Fierce Biotech, ngày 2 tháng 3 năm 2017. Có tại: https://www.fiercebiotech.com/cro/sanofi-launches-new-virtual-trials-offering-science-37.
5. Ranganathan, P., R. Aggarwal, và CS Pramesh, Thử nghiệm lâm sàng ảo. Perspect Clin Re, 2023. 14(4): p. 203-206.
6. Nhóm tư vấn thống kê, Mọi thứ bạn cần biết về thử nghiệm lâm sàng ảo. Blog Quanticate, ngày 12 tháng 4 năm 2024. Có tại: https://www.quanticate.com/blog/virtual-trials.
7. Mittermaier, M., KP Venkatesh và JC Kvedar, Công nghệ sức khỏe kỹ thuật số trong các thử nghiệm lâm sàng. NPJ Digit Med, 2023. 6(1): tr. 88.
8. Nhân viên biên tập, Thử nghiệm lâm sàng ảo đang cách mạng hóa nghiên cứu sức khỏe như thế nào. Blog ObvioHealth, ngày 13 tháng 7 năm 2023. Có tại: https://www.obviohealth.com/resources/how-virtual-clinical-trials-are-revolutionizing-health-research.
9. FDA, Công nghệ Y tế Kỹ thuật số để Thu thập Dữ liệu Từ xa trong Nghiên cứu Lâm sàng: Hướng dẫn cho Ngành, Nhà điều tra và Các bên liên quan khác. Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ; Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm; Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc (CDER); Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER); Trung tâm Thiết bị và Sức khỏe X quang (CDRH); Trung tâm Xuất sắc về Ung thư (OCE). 2023. Có tại: https://www.fda.gov/media/155022/download.
10. Ilancheran, M., Việc sử dụng các ứng dụng cảm biến và thiết bị đeo được trong các thử nghiệm lâm sàng đang bùng nổ. Clinical Leader, ngày 26 tháng 10 năm 2021. Có tại: https://www.clinicalleader.com/doc/use-of-wearable-and-sensor-applications-in-clinical-trials-is-booming-0001.
11. Chiang, A. và RS Herbst, Y học từ xa có thể chuyển đổi nghiên cứu và thực hành lâm sàng như thế nào. ASCO Post, ngày 25 tháng 12 năm 2022. Có tại: https://ascopost.com/issues/december-25-2022/how-telemedicine-can-transform-clinical-research-and-practice/.
12. Viện Y học (Hoa Kỳ) Ủy ban Đánh giá Ứng dụng Lâm sàng của Y học từ xa, Y học từ xa: Hướng dẫn Đánh giá Viễn thông trong Chăm sóc Sức khỏe, biên tập bởi MJ Field. 1996, Washington (DC).
Về tác giả:
Suzanne Elvidge
Sống tại miền bắc nước Anh, Suzanne Elvidge là một cây bút y khoa tự do với 30- năm kinh nghiệm trong lĩnh vực báo chí, viết bài chuyên đề, xuất bản, truyền thông và quan hệ công chúng. Cô đã viết các bài chuyên đề và tin tức cho nhiều ấn phẩm, bao gồm BioPharma Dive, Pharmaceutical Journal, Nature Biotechnology, Nature BioPharma Dealmakers, Nature InsideView và các ấn phẩm khác của Nature, chỉ kể tên một vài ấn phẩm. Cô cũng đã viết các báo cáo chuyên sâu và sách điện tử về nhiều chủ đề trong ngành và bệnh tật cho FirstWord, PharmaSources và FierceMarkets. Suzanne trở thành một cây bút tự do vào năm 2006 và cô viết về dược phẩm, chăm sóc sức khỏe người tiêu dùng và y học, cũng như các ngành công nghiệp chăm sóc sức khỏe, dược phẩm và công nghệ sinh học, dành cho đối tượng là công nghiệp, khoa học, chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân.