Các loại thuốc cải tiến thường mang lại những lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân và những tiến bộ trong chăm sóc sức khỏe cho cộng đồng. Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc (CDER) của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) tiến hành đánh giá toàn diện các loại thuốc được đề xuất dựa trên các yếu tố thiết kế nghiên cứu cần thiết và các yếu tố khác cần có trong đơn đăng ký thuốc. Tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2023, FDA đã phê duyệt tổng cộng 55 loại thuốc mới vào năm 2023, bao gồm 37 thực thể phân tử mới và 18 sản phẩm sinh học. Sau đây là bản tóm tắt và giới thiệu về các loại thuốc thực thể phân tử mới được CDER phê duyệt vào năm 2023. Bài viết này không bao gồm sinh phẩm điều trị mới, vắc xin, sản phẩm dị ứng, máu và các sản phẩm máu, dẫn xuất huyết tương, sản phẩm trị liệu tế bào và gen hoặc các sản phẩm khác đã được phê duyệt bởi Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học vào năm 2023.
Brenzavivy
Vào ngày 20 tháng 1 năm 2023, Theracos Bio Pharmaceuticals thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Breenzavvy để sử dụng như một phương pháp hỗ trợ cho chế độ ăn kiêng và tập thể dục nhằm cải thiện việc kiểm soát lượng đường trong máu ở người lớn mắc bệnh tiểu đường loại 2. Hoạt chất của thuốc là bexagliflozin, bexagliflozin là chất ức chế đồng vận chuyển natri-glucose 2 (SGLT2). Sản phẩm này không thể được sử dụng ở những bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường loại 1 hoặc đang điều trị bệnh nhiễm toan đái tháo đường, cũng như những bệnh nhân bị dị ứng với bexagliflozin. Nó không phù hợp cho bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối hoặc những người hiện đang điều trị. Điều trị bệnh tiểu đường loại 2 ở bệnh nhân chạy thận nhân tạo.
Jaypirca
Vào ngày 27 tháng 1 năm 2023, Eli Lilly thông báo rằng FDA đã đẩy nhanh quá trình phê duyệt chất ức chế BTK thế hệ mới Jaypirca, phù hợp để điều trị bệnh ung thư hạch tế bào mantle tái phát hoặc khó chữa (u lympho tế bào mantle) sau khi nhận được ít nhất hai dòng thuốc điều trị toàn thân. điều trị (bao gồm cả thuốc ức chế BTK). MCL) bệnh nhân người lớn. Thành phần hoạt chất của sản phẩm này là pirtobrutinib, là chất ức chế BTK không cộng hóa trị (có thể đảo ngược) đầu tiên và duy nhất được FDA phê chuẩn và là chất đầu tiên trên thế giới.
Orserdu
Vào ngày 27 tháng 1 năm 2023, FDA đã phê duyệt Elacestrant, một công ty con của công ty con Stemline Therapeutics của Menarini, để nhận được sự chấp thuận cấp tốc của FDA dưới tên thương mại Orserdu dành cho phụ nữ sau mãn kinh có đột biến ER+, HER2- và ESR1 mà bệnh đã tiến triển sau ít nhất là liệu pháp nội tiết hàng đầu. hoặc bệnh nhân nam trưởng thành bị ung thư vú tiến triển hoặc di căn. Elacestrant là một chất điều biến thụ thể estrogen chọn lọc (SERD) có thể làm suy giảm thụ thể estrogen phụ thuộc vào liều và ức chế sự phiên mã gen hướng ER phụ thuộc estradiol và sự phát triển của khối u. Đây cũng là loại thuốc được FDA phê chuẩn. SERD uống đầu tiên được phê duyệt.
Jesduvrq
Vào ngày 1 tháng 2 năm 2023, GlaxoSmithKline thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị thuốc ức chế yếu tố prolyl hydroxylase gây thiếu oxy (HIF-PHI) Jesduvroq. Thành phần hoạt chất của sản phẩm này là daprodustat, thích hợp để điều trị cho những người đã chạy thận nhân tạo. Jesduvroq không thích hợp để sử dụng ở người lớn bị thiếu máu do bệnh thận mãn tính ít nhất bốn tháng và những người không chạy thận nhân tạo. Jesduvroq trở thành loại thuốc uống đầu tiên được bán trên thị trường Hoa Kỳ để điều trị bệnh thiếu máu do bệnh thận mãn tính.
Filspari
Vào ngày 17 tháng 2 năm 2023, Travere Therapeutics thông báo rằng FDA đã đẩy nhanh quá trình phê duyệt thuốc Filspari của họ, có thành phần hoạt chất làsparntan, một chất đối kháng thụ thể endthelin và angiotensin II. Đây là loại thuốc thứ hai được FDA chấp thuận để điều trị bệnh thận IgA ở người lớn.
Skyclary
Vào ngày 28 tháng 2 năm 2023, Reata Pharmaceuticals thông báo rằng FDA đã phê duyệt đơn đăng ký thuốc mới cho chất chủ vận Nrf2 Skyclarys để điều trị chứng mất điều hòa Friedreich (Friedreich's ataxia) ở người lớn và thanh thiếu niên từ 16 tuổi trở lên. Skyclarys là thuốc đầu tiên và cũng là thuốc duy nhất phù hợp cho bệnh nhân mắc chứng mất điều hòa Friedrich. Thành phần hoạt chất của thuốc là omaveloxolone, đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi, Theo dõi nhanh và Bệnh nhi hiếm gặp từ FDA Hoa Kỳ.
Zavzpret
Vào ngày 9 tháng 3 năm 2023, Pfizer thông báo rằng FDA đã phê duyệt thuốc Zavzpret của họ. Nó được sử dụng để điều trị chứng đau nửa đầu cấp tính ở bệnh nhân người lớn. Thành phần hoạt chất của thuốc là Zavegepant Hydrochloride. Zavegepant là chất đối kháng thụ thể CGRP phân tử nhỏ có ái lực cao, có tính chọn lọc cao thế hệ thứ ba, ngăn chặn thụ thể CGRP một cách thuận nghịch, do đó ức chế Hoạt động sinh học của CGRP Neuropeptide có thể làm giảm và ngăn ngừa các cơn đau nửa đầu.
ban ngày
Vào ngày 10 tháng 3 năm 2023, Acadia thông báo rằng FDA đã phê duyệt Daybue để điều trị hội chứng Rett ở những người trên hai tuổi. Daybue là một chất tương tự tổng hợp mới của tripeptide đầu amino của yếu tố tăng trưởng giống insulin I (IGF-1). Thành phần hoạt chất, trofinetide, được thiết kế để điều trị các triệu chứng cốt lõi của hội chứng Rett bằng cách có khả năng làm giảm viêm thần kinh và hỗ trợ chức năng khớp thần kinh. Daybue trở thành loại thuốc đầu tiên và duy nhất hiện nay được phê duyệt để điều trị hội chứng Rett.
Rezzayo
Vào ngày 22 tháng 3 năm 2023, Cidara Therapeutics thông báo rằng FDA đã phê duyệt Rezzayo, có thành phần hoạt chất là Rezafungin Acetate, để điều trị bệnh nhiễm nấm huyết và nhiễm nấm candida xâm lấn ở người lớn. Thuốc này là một loại echinocandin mới hoạt động bằng cách ức chế beta{2}},3-glucose synthase, do đó phá vỡ tính toàn vẹn của thành tế bào nấm. Đây là phương pháp điều trị nhiễm nấm Candida xâm lấn đầu tiên được phê duyệt trong hơn một thập kỷ.
joenja
Vào ngày 24 tháng 3 năm 2023, Tập đoàn Dược phẩm Pharming thông báo rằng FDA lần đầu tiên phê duyệt việc tiếp thị Joenja. Hoạt chất của thuốc là Leniolisib Phosphate được dùng để điều trị hội chứng tăng hoạt PI3Kδ (APDS) ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Joenja là thuốc ức chế đường uống nhắm mục tiêu có chọn lọc phosphatidylinositol 3-kinase delta (PI3Kδ) và là liệu pháp đầu tiên được FDA phê chuẩn cho APDS.
Qalody
Vào ngày 25 tháng 4 năm 2023, Biogen thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị Qalsody. Hoạt chất của thuốc là tofersen điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS, ALS) ở người lớn có đột biến gen SOD1. Đã hơn 200 năm sau khi phát hiện ra ALS, đây là loại thuốc thứ tư để điều trị ALS được tung ra thị trường trên toàn cầu và đây cũng là liệu pháp dựa trên dấu ấn sinh học duy nhất nhận được sự chấp thuận nhanh chóng từ FDA để điều trị ALS liên quan đến đột biến gen.
Veozah
Vào ngày 12 tháng 5 năm 2023, Astellas thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc niêm yết Veozah. Thành phần hoạt chất của thuốc là Fezolinetant, được dùng để điều trị hội chứng vận mạch (VMS) từ trung bình đến nặng do mãn kinh. Fezolinetant là chất đối kháng thụ thể NK3. Bằng cách đối kháng các thụ thể NK3, ngăn chặn sự kết hợp của các tế bào thần kinh Neurokinin B (NKB) và Kisspeptin/neuroknin B/dynorphin (KNDy), nó điều chỉnh hoạt động của tế bào thần kinh ở trung tâm điều nhiệt, cuối cùng khôi phục lại sự cân bằng và giảm bớt VMS.
Miebo
Vào ngày 18 tháng 5 năm 2023, Bausch+Lomb Corp. và Novaliq GmbH thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị Miebo. Thành phần hoạt chất của thuốc là perfluorhexyloctan, được dùng để điều trị các dấu hiệu và triệu chứng của hội chứng khô mắt. Miebo, một alkane fluoride, là dung dịch mắt khan, một thành phần, không chứa chất bảo quản, là giải pháp mắt đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận nhằm trực tiếp vào sự bay hơi của nước mắt trong phương pháp điều trị bệnh khô mắt.
xacduro
Vào ngày 23 tháng 5 năm 2023, Innoviva thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị Xacduro, chứa các hoạt chất Sulbactam và Durlobactam, để điều trị vi khuẩn mắc phải tại bệnh viện do các chủng Acinetobacter baumannii acetate nhạy cảm gây ra ở người từ 18 tuổi trở lên . viêm phổi và viêm phổi do vi khuẩn liên quan đến máy thở. Trong sự kết hợp này, Sulbactam là thuốc có cấu trúc liên quan đến penicillin và có nhiệm vụ tiêu diệt Acinetobacter baumannii, trong khi Durlobactam bảo vệ Sulbactam khỏi bị phân hủy bởi các enzym do Acinetobacter baumannii tiết ra.
Posluma
Vào ngày 25 tháng 5 năm 2023, Blue Earth Diagnostics thông báo rằng FDA đã phê duyệt danh sách Posluma, có thành phần hoạt chất là Flotufolastat F-18 Gallium, để sử dụng trong chụp cắt lớp phát xạ positron phóng xạ (PET) để phát hiện kháng nguyên màng đặc hiệu của tuyến tiền liệt ( PSMA) tích cực. tổn thương ở nam giới nghi ngờ ung thư tuyến tiền liệt di căn là ứng cử viên cho liệu pháp điều trị dứt điểm ban đầu hoặc ở những người nghi ngờ tái phát do nồng độ kháng nguyên đặc hiệu tuyến tiền liệt (PSA) trong huyết thanh tăng cao.
Paxlovid
Vào ngày 25 tháng 5 năm 2023, Pfizer thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị Paxlovid. Thành phần hoạt chất của thuốc là Nirmatrelvir và Ritonavir. Thuốc được sử dụng để điều trị cho bệnh nhân người lớn bị nhiễm COVID-19 từ nhẹ đến trung bình. Paxlovid là loại thuốc thứ tư được FDA chấp thuận. Loại thuốc đầu tiên được sử dụng để điều trị COVID-19 ở người lớn và là loại thuốc kháng vi-rút dạng uống duy nhất.
Inpefa
Vào ngày 26 tháng 5 năm 2023, Lexicon Pharmaceuticals thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc niêm yết Inpefa. Thành phần hoạt chất của thuốc là sotagliflozin. Inpefa là thuốc ức chế đồng vận chuyển natri-glucose 2 (SGLT2) được sử dụng để giảm nguy cơ suy tim hoặc mãn tính Nguy cơ tử vong do tim mạch, thăm khám suy tim khẩn cấp và nhập viện vì suy tim ở người lớn mắc bệnh thận, tiểu đường loại 2 và yếu tố nguy cơ tim mạch khác.
Litfulo
Vào ngày 23 tháng 6 năm 2023, Pfizer thông báo rằng FDA đã phê duyệt Litfulo, có thành phần hoạt chất là Ritlecitinib Tosylate, để sử dụng cho những bệnh nhân mắc chứng rụng tóc từng vùng nghiêm trọng từ 12 tuổi trở lên. Litfulo là một chất ức chế kinase có tác dụng ức chế Janus kinase 3 (JAK3) và tyrosine kinase biểu hiện trong họ kinase ung thư biểu mô tế bào gan (TEC).
Vanflyta
Vào ngày 20 tháng 7 năm 2023, Daiichi Sankyo thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc niêm yết Vanflyta. Thành phần hoạt chất của thuốc là Quizartinib Dihydrochloride, để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) mới được chẩn đoán có đột biến FLT3-ITD. Quizartinib là thuốc ức chế FLT3 đầu tiên được FDA phê chuẩn đặc biệt để điều trị AML dương tính với FLT3-ITD và bao gồm ba giai đoạn điều trị của AML mới được chẩn đoán - liệu pháp tấn công, củng cố và duy trì ở những bệnh nhân không được ghép tạng.
Xdemvy
Vào ngày 24 tháng 7 năm 2023, Tarsus thông báo rằng FDA đã phê duyệt Xdemvy, có hoạt chất là Lotilaner, để điều trị bệnh viêm bờ mi Demodex. Lotilaner là một chất ức chế chọn lọc mite của các kênh clorua có chứa axit gamma-aminobutyric (GABA). Sự ức chế các kênh GABA clorua này gây tê liệt sinh vật mục tiêu, dẫn đến cái chết của nó. Thuốc nhắm trực tiếp vào Demodex, nguồn gốc của bệnh viêm bờ mi Demodex. Điều này đánh dấu phương pháp điều trị triệt để đầu tiên và duy nhất được FDA phê chuẩn dành riêng cho Demodex.
Izervay
Vào ngày 4 tháng 8 năm 2023, Astellas Pharma thông báo rằng FDA đã phê duyệt hoạt động tiếp thị Izervay do công ty con Iveric Bio của họ phát triển. Hoạt chất của thuốc là Avacincaptad Pegol Natri, được dùng để điều trị bệnh teo cơ bản đồ (GA) do thoái hóa điểm vàng (AMD). Izervay là một chất ức chế protein bổ sung C5 mới, có chứa avacincaptad pegol, làm suy yếu hoạt động của hệ thống bổ sung thông qua tấn công có chủ đích vào C5, do đó có khả năng làm chậm sự phát triển của teo bản đồ.
Sohonos
Vào ngày 16 tháng 8 năm 2023, Ipsen thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị Sohonos. Thành phần hoạt chất của thuốc là Palovarotene, được sử dụng để làm giảm việc sản xuất mô cốt hóa mới ở những bệnh nhân bị cốt hóa cơ tiến triển (FOP). Palovarotene là một chất chủ vận gamma (RAR) thụ thể axit retinoic chọn lọc qua đường uống, làm trung gian cho sự tương tác giữa các thụ thể, yếu tố tăng trưởng và protein trong con đường truyền tín hiệu võng mạc để làm giảm sự phát triển của xương bất thường mới. hình thức. Sohonos là loại thuốc đầu tiên được FDA phê chuẩn để điều trị FOP.
Aphexda
Vào ngày 8 tháng 9 năm 2023, BioLineRx thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc đưa Aphexda vào danh sách. Thành phần hoạt chất của thuốc là Motixafortide Acetate. Aphexda là chất huy động tế bào gốc tạo máu thích hợp để sử dụng kết hợp với filgrastim (G-CSF) để huy động bệnh đa u tủy. Tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân được chuyển đến máu ngoại vi để thu thập và cấy ghép tự thân sau đó. Aphexda là một chất ức chế CXCR4 cải tiến được tiêm dưới da. Aphexda là loại thuốc cải tiến đầu tiên nhận được sự chấp thuận của FDA cho việc huy động tế bào gốc đa u tủy trong mười năm.
Ojjara
Vào ngày 15 tháng 9 năm 2023, GSK thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị Ojjaara. Hoạt chất của thuốc là Momelotinib Dihydrochloride, thích hợp điều trị bệnh xơ tủy nguy cơ trung bình hoặc cao, bao gồm xơ tủy nguyên phát hoặc xơ tủy thứ phát (đa hồng cầu nguyên phát và tăng tiểu cầu thiết yếu) ở người lớn bị thiếu máu. Ojjaara là một loại thuốc mới có cơ chế tác dụng khác biệt nhắm vào JAK1, JAK2 và ALK2. Ojjaara là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất phù hợp cho bệnh nhân bị bệnh xơ tủy và thiếu máu.
Exxua
Vào ngày 22 tháng 9 năm 2023, Fabre-Kramer Pharmaceuticals thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc niêm yết Exxua. Hoạt chất của thuốc là Gepirone Hydrochloride, thích hợp điều trị chứng trầm cảm ở người trưởng thành (MDD). Exxua là thuốc chủ vận thụ thể HT1A chọn lọc 5-bằng đường uống đầu tiên được FDA phê duyệt để điều trị MDD.
Rivfloza
Vào ngày 29 tháng 9 năm 2023, NovoNordisk thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc đưa thuốc tiêm Rivfloza trị liệu RNAi của họ vào danh sách. Thành phần hoạt chất của thuốc là Nedosiran Natri. Nó phù hợp để giảm nguy cơ mắc bệnh tăng oxy máu nguyên phát loại 1 từ 9 tuổi trở lên và có chức năng thận tương đối thấp. nồng độ oxalate trong nước tiểu tốt hơn ở bệnh nhân dùng Rivfloza, liệu pháp RNAi được phê duyệt đầu tiên do Novo Nordisk phát triển. Rivfloza liên kết với mRNA biểu hiện lactate dehydrogenase (LDH) của gan và ức chế sự biểu hiện của protein này, làm giảm đáng kể việc sản xuất quá mức oxalate.
vận tốc
Vào ngày 12 tháng 10 năm 2023, Pfizer thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị Velsipity. Thành phần hoạt chất của thuốc là Etrasimod Arginine. Velsipity là một chất điều biến thụ thể photphat sphingosine 1- có thể ngăn chặn một phần và có thể đảo ngược các tế bào lympho. Khả năng thoát ra từ các cơ quan bạch huyết, do đó làm giảm số lượng tế bào lympho trong máu ngoại vi, được chỉ định để điều trị bệnh viêm loét đại tràng mức độ vừa đến nặng ở người lớn.
Zilbrysq
Vào ngày 17 tháng 10 năm 2023, UCB thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị Zilbrysq. Thành phần hoạt chất của thuốc là Zilucoplan Natri, được sử dụng để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh nhược cơ toàn thân (gMG) có kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (AChR) dương tính. Là một chất ức chế bổ sung C5, Zilbrysq ức chế tổn thương mối nối thần kinh cơ qua trung gian bổ sung thông qua cơ chế hoạt động mục tiêu của nó. Zilbrysq là thuốc ức chế bổ sung peptide C5 macrocycline tiêm dưới da mới, dùng một lần mỗi ngày đầu tiên được phê duyệt để điều trị cho những bệnh nhân này.
Agamree
Vào ngày 26 tháng 10 năm 2023, Santhera Pharmaceuticals và ReveraGen BioPharma cùng thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc niêm yết Agamree. Thành phần hoạt chất của thuốc là Vamorolone. Agamree là một corticosteroid có tác dụng chống viêm và ức chế miễn dịch thông qua thụ thể glucocorticoid. Nó phù hợp để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên.
Fruzaqla
Vào ngày 8 tháng 11 năm 2023, Chi-Med và Takeda cùng công bố rằng FDA đã phê duyệt đơn đăng ký tiếp thị của Fruzaqla. Thành phần hoạt chất của thuốc là fruquintinib, được sử dụng để điều trị cho những bệnh nhân trước đó đã được điều trị bằng fluorouracil, oxaliplatin và irinotecan. Hóa trị, liệu pháp yếu tố tăng trưởng nội mô chống mạch máu ("VEGF") và liệu pháp thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) ở người lớn bị ung thư đại trực tràng di căn.
Defencath
Vào ngày 15 tháng 11 năm 2023, CorMedix thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc đưa Defencath vào danh sách. Thành phần hoạt chất của thuốc là Heparin Natri và Taurolidine. Nó phù hợp để giảm nguy cơ suy thận ở một số ít bệnh nhân trưởng thành bị suy thận được chạy thận nhân tạo trong thời gian dài thông qua ống thông tĩnh mạch trung tâm (CVC). Nhiễm trùng máu liên quan (CRBSI), Heparin là một dung dịch chống đông máu thường được sử dụng trên ống thông khi không sử dụng để ngăn ngừa hình thành cục máu đông nguy hiểm. Taurolidine là chất kháng khuẩn thiadiazine được phát triển bởi Công ty CorMedix. Nó có thể được sử dụng như một chất kháng khuẩn phổ rộng chống lại nhiều loại vi khuẩn.
Augtyro
Vào ngày 15 tháng 11 năm 2023, BRISTOL thông báo rằng FDA đã phê duyệt Augtyro, có thành phần hoạt chất là repotrectinib, để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ di căn hoặc tiến triển cục bộ (NSCLC) dương tính với ROS1-. Repotrectinib là chất ức chế ROS1, pan-TRK và ALK thế hệ mới đầu tiên, có ưu điểm là hiệu quả chống ung thư mạnh hơn, chống ung thư phổ rộng đa mục tiêu và có khả năng khắc phục tình trạng kháng thuốc.
truqap
Vào ngày 16 tháng 11 năm 2023, Astrazeneca thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc đưa Truqap vào danh sách. Thành phần hoạt chất của thuốc là Capivasertib. Truqap được sử dụng kết hợp với Faslodex để điều trị thụ thể hormone (HR) dương tính và thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì 2 (HER2) âm tính ở người. Bệnh nhân trưởng thành bị ung thư vú di căn hoặc tiến triển cục bộ. Truqap là chất ức chế AKT hạng nhất và chất ức chế cạnh tranh chọn lọc adenosine triphosphate (ATP) qua đường uống, có tác dụng ức chế cả 3 dạng đồng phân của serine/threonine kinase AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
Vào ngày 27 tháng 11 năm 2023, SpringWorks Therapeutics thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị Ogsiveo. Thành phần hoạt chất của thuốc là Nirogacestat Hydrobromide. Ogsiveo là thuốc ức chế gamma secretase đường uống để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành có khối u xơ tiến triển cần điều trị toàn thân. Sản phẩm này là phương pháp điều trị khối u desmoid đầu tiên được phê duyệt để tiếp thị. FDA trước đây đã cấp phép cho Liệu pháp đột phá Nirogacestat, Thuốc theo dõi nhanh và Thuốc mồ côi để điều trị các khối u desmoid.
Fabhalta
Vào ngày 5 tháng 12 năm 2023, Novartis thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc đưa Fabhalta vào danh sách. Thành phần hoạt chất của thuốc là Iptacopan Hydrochloride, thích hợp để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc chứng tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH). Fabhalta là chất ức chế yếu tố B bổ sung, hoạt động gần như trong con đường bổ sung thay thế của hệ thống miễn dịch để kiểm soát toàn diện sự phá hủy hồng cầu (RBC) cả bên trong và bên ngoài mạch máu.
Filsuvez
Vào ngày 18 tháng 12 năm 2023, AMRYT thông báo rằng FDA đã phê duyệt việc tiếp thị Filsuvez. Hoạt chất của thuốc là Birch Triterpenes thích hợp điều trị thoái hóa biểu bì bộ nối hoặc teo biểu bì ở bệnh nhân từ 6 tháng tuổi trở lên.
Wainua
Vào ngày 21 tháng 12 năm 2023, Wainua, do AstraZeneca và Ionis Pharmaceuticals đồng phát triển, đã được FDA tại Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị bệnh đa dây thần kinh bằng bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền ở người lớn. Wainua là một liên hợp antisense oligonucleotide-GalNAc gây ra sự suy thoái của mRNA TTR đột biến và hoang dại bằng cách liên kết với TTR mRNA, do đó làm giảm sự lắng đọng protein TTR huyết thanh và protein TTR trong các mô. Nó nhằm mục đích làm chậm sự tiến triển của bệnh và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân bằng cách ức chế sản xuất protein TTR đột biến bị sai lệch.
Tóm lại, số lượng thuốc mới được FDA phê duyệt vào năm 2023 đạt mức cao nhất trong 5 năm và tỷ lệ thuốc có cơ chế đổi mới đạt mức cao mới. Các loại thuốc phân tử nhỏ vẫn là lực lượng chính trong các loại thuốc cải tiến, trong khi số lượng liệu pháp gen được CBER phê duyệt đã đạt kỷ lục và các đổi mới tiếp tục xuất hiện.